浦东 | 中枢神经系统药物研发策略和新思维研讨会举办
3月30日下午，由复旦大学上海市药物研发协同创新中心和新科学媒体知识分子联合发起、浦东国际人才发展中心大力协办的“中枢神经系统药物研发策略和新思维研讨会”顺利举办。研讨会由中心邵黎明主任和知识分子编辑部叶水送老师共同主持，共有四位嘉宾带来精彩演讲。来自制药企业、高校等单位的科研和管理人员近80人前来参会，和演讲嘉宾共同度过了一个充实的周五下午。
来自Informa公司的资深产品专家和咨询顾问John Earl博士通过对全球中枢神经领域药物研发和市场相关的大量数据的分析，展示了制药公司的管线布局、临床试验现状以及上市成功率，并重点描述了阿尔兹海默症（AD）、帕金森症（PD）和多发性硬化症（MS）三个疾病领域的研发困境、市场空间和挑战。相对于其他疾病领域，尤其是肿瘤，CNS药物的研发投入和成功率都低于行业平均水平，AD、PD和MS的获批上市（NDA/BLA）的成功率分别只有2%、4%、7%，临床上迫切需要可以真正改善疾病的新药。
同济大学生物信息学刘琦教授长期致力于计算机和生命科学的智能计算和机器学习的交叉研究, 在本次研讨会中他分享了多个基于人工智能的药物小分子设计及功能研究的案例，令参会的从事药物研发工作的同仁耳目一新。在药物开发过程中产生海量的数据，基于数据集进行深度机器学习并建立模型，可以预测小分子药物的潜在有效性和成功率，加速药物开发进程。各大制药巨头都已纷纷涉足AI，刘教授和国际、国内制药企业都有着密切合作。未来AI在药物研发过程中的应用或许会更加普遍。
△ 左图为John Earl博士、右图为刘琦教授
△ 左图为钟春玖博士、右图为黄芳教授
复旦大学附属中山医院神经内科钟春玖教授基于临床长期研究开发的治疗AD新药BT-1，目前已经在中国和美国同步开展II期临床研究。在本次研讨会中，钟教授首次公开分享了通过建立高度模拟人类AD病理生理特征的狨猴模型，进行AD主要病理机制研究的最新成果。钟教授团队研究发现Aβ沉积增加并不损害认知功能，反而可能是早期有利的代偿性反应，这为AD新药研究提供了新的借鉴。
目前，缺乏有效的PD早期诊断生物标志物，其发病机制仍不清楚。微小核糖核酸miRNA是具有调控功能的非编码RNA，广泛存在于人体血清中，研究发现，miRNA参与了多巴胺能神经元的增殖、凋亡、分化等过程，与帕金森病的发生发展有关。黄教授在演讲中介绍了miRNA29在帕金森发病的作用与机制研究进展，包括病人血清，帕金森病细胞模型和动物模型几部分研究工作，结果提示该微小RNA家族在PD进程中发挥了损伤性作用。
本次研讨会的成功召开，得到参会人员的一致肯定，中心将借助浦东国际人才发展中心的平台与资源，组织举办更多高质量研讨会，加强学术界和产业界的交流合作，促进生物医药产业的协同融合、创新发展。